Tecfidera - תרופה חדשה לחולי טרשת נפוצה

ב- 30 במרץ, אישר ה-FDA תרופה אוראלית חדשה בשם Tecfidera, אשר הוכיחה יעילות רבה בשיעור ההפחתה בפעילות מחלת הטרשת הנפוצה וההתקפים מהם סובלים החולים ומהווה פריצת דרך משמעותית בטיפול במחלה.

מהי Tecfidera?

תרופת ה-Tecfidera, הינה נגזרת של חומצה פומארית, חומר המשמש במספר תהליכים ביוכימיים בגוף. חומר זה שימש בעבר כקוטל פטריות במשלוחים ימיים של רהיטים, בעיקר ספות, למניעת התפתחות עובש עליהם. ביוכימאי גרמני אשר האמין שמחלת הפסוריאזיס ממנה סבל נגרמה בשל מחסור בחומצה פומארית ניסה על עצמו את החומר, ואכן צפה בשיפור ניכר במחלתו. תצפית זו הובילה למחקרים קליניים מוצלחים עם חומצה פומארית במתן בטבליות ולשימוש קליני נרחב בתרופה Fumaderm בחולי פסוריאזיס בגרמניה מאז שנות ה-90.

למידע נוסף בנושא טרשת נפוצה הכנסו לפורומים:
פורום בדיקות רפואיות, בדיקות דם
פורום טרשת נפוצה
פורום נוירולוגיה ילדים
פורום נוירולוגיה, שבץ מוחי, אירוע מוחי
פורום תרופות ייעוץ תרופתי

דרכה של התרופה לטיפול בטרשת נפוצה נסללה אחרי שיחת רעים בין רופא עור גרמני אשר טיפל בשני חולי פסוריאזיס שסבלו גם מטרשת נפוצה ודיווחו על שיפור במצבם הנוירולוגי תוך כדי טיפול בתרופה, לבין חברו הנוירולוג. לתרופה שני מנגנוני פעולה עיקריים אשר יכולים להסביר את השפעתה המיטיבה – דיכוי דלקת מחד, והגנה על רקמת המוח בפני נזק והרס תאי עצב מאידך. למעשה, התרופה פועלת נגד שני תהליכים מרכזיים בטרשת נפוצה.

מחקרים על Tecfidera

לאחרונה, הסתיימו 2 מחקרים גדולים שבדקו את היעילות של Tecfidera, בהשתתפות מעל 2,600 חולי טרשת נפוצה מהסוג ההתקפי. במחקר הראשון חולקו המשתתפים ל-3 קבוצות שוות, אשר קיבלו מינונים שונים של Tecfidera, כאשר הקבוצה השלישית קיבלה טבליות פלצבו. במחקר השני נוספה על 3 קבוצות אלו קבוצה רביעית של מטופלים אשר קיבלו זריקות קופקסון מדי יום לצורך השוואה נוספת עם טיפול מקובל בעל יעילות מוכחת בטרשת נפוצה. התוצאות הראו כי רק 26%-27% מהחולים שקיבלו Tecfidera במהלך המחקר בן השנתיים, חוו התקף אחד או יותר של טרשת נפוצה. זאת לעומת החולים שקיבלו פלצבו, אשר 46% מהם חוו התקף אחד או יותר לאורך המחקר.

מספר ההתקפים פחת ב-50% בקבוצות החולים השונות שקיבלו Tecfidera לעומת קבוצת הפלצבו, בעוד שקופקסון הפחית את שיעור ההתקפים ב-29%, שיעור הפחתה שהיה נמוך מזה של Tecfidera, אולם עדיין משמעותי מבחינה סטטיסטית ודומה להשפעה הידועה של התרופה על המחלה. בדיקת MRI של מטופלים ב-BG-12 הראתה תוצאה אף יותר מרשימה: נמצאה הפחתה של 60%-80% במספר הנגעים ובמידת פעילותם במטופלים בתרופה לעומת המטופלים בפלצבו.

תופעות לוואי של Tecfidera

תרופת ה-Tecfidera נמצאה כבטוחה לשימוש בקרב חולי המחקר: לא נצפה שיעור מוגבר של זיהומים או גידולים ממאירים, אשר מהם תמיד חוששים בטיפולים המשפיעים על מערכת החיסון. תופעות הלוואי העיקריות של התרופה כללו תחושת חום והסמקה בעור וכן כאבי בטן, שלשול, בחילה והקאה אשר פחתו למינימום אחרי חודש עד חודשיים. כמו כן גרמה התרופה לעליה קלה בהפרשת חלבון בשתן, לירידה קלה ולא משמעותית במספר כדוריות הדם הלבנות, ולעליה באנזימי הכבד בקרב כ-6% מהחולים, בעיקר בחודשי הטיפול הראשונים. לפיכך, תופעות אלו מצריכות ניטור של בדיקות דם ושתן במהלך הטיפול.

מתוצאות אלו ניתן להסיק שתרופת ה-Tecfidera הינה יעילה ובטוחה לטיפול בחולי טרשת נפוצה, שיעור ההפחתה בפעילות המחלה הוא משמעותי וגבוה, אולם כמו לכל תרופה יעילה עלולות להיות לה מספר תופעות לוואי הדורשות מעקב והתאמת הטיפול בהתאם.

זמינות התרופה Tecfidera

לאחרונה, הוגשה בקשה לרשויות הבריאות המרכזיות בארה"ב (FDA) לאשר את התרופה עבור חולי הטרשת הנפוצה, מהלך שכאמור צלח. התרופה מיועד כטיפול קו ראשון לחולי טרשת נפוצה. משמעות אישורה של התרופה לטיפול בחולי טרשת נפוצה מהסוג ההתקפי (לא הפרוגרסיבי) היא הכנסת תרופה יעילה ובטוחה נוספת, אוראלית ולא בזריקות, לארסנל הטיפולים הקיים בטרשת נפוצה. דבר זה יאפשר גמישות נוספת ביכולת הטיפול במחלה. מכיוון שלא כל התרופות יעילות או בטוחות באותה מידה לכל החולים, ניתן יהיה בעתיד להתאים תרופה מסוימת לחולים מסוימים ותרופה אחרת לאחרים, או להחליף טיפול אחד שנכשל באחר יעיל. לטיפול האוראלי הפה יש יתרונות ברורים על פני הטיפולים המקובלים בטרשת נפוצה הניתנים רובם בזריקות תכופות או בעירויים לתוך הווריד.

לכתבות נוספות בנושא טרשת נפוצה:
מהי טרשת נפוצה וכיצד מתמודדים איתה?
תסמיני מחלת טרשת נפוצה - חלק א'
תסמיני מחלת טרשת נפוצה - חלק ב'
טיפול בהזעת יתר לחולי טרשת נפוצה
בשורה לחולי טרשת נפוצה

על פי ההערכות, התרופה תהיה זמינה לשימוש בארץ בעוד כשנה או מעט יותר, סיכוייה להכלל בסל הבריאות גבוהים, ועשוי להיות לה חלק נכבד בארסנל הטיפולים בטרשת נפוצה, הן כתרופת קו ראשון יעילה והן כאלטרנטיבה בחולים אשר בהם נכשלו טיפולים קודמים או שאינם מצליחים להתמודד עמם כהלכה.

* המידע המופיע כאן אינו מהווה המלצה לנקיטת הליך רפואי כזה או אחר. כל המסתמך על המידע המוצג עושה זאת על אחריותו בלבד. הגלישה בכפוף לתנאי השימוש באתר